〔記者胡清暉／台北報導〕「罕病用藥的審議方式必須要檢討，衛生署應該站在關懷病人的角度，而非藥物管理的立場」，台大醫院基因醫學部主任胡務亮批評，衛生署決議停止補助罕見疾病「尼曼匹克症」用藥「ZAVESCA」，讓患者及家屬感到失望，並感慨：「該說的都說了，實在沒辦法了解官員怎麼想。」

胡務亮強調，「ZAVESCA」在臨床上確實讓「尼曼匹克症」患者停止退化，甚至在吞嚥困難、腦部退化的症狀獲得改善，是治療的唯一藥物，沒有其他更好的替代藥物。

胡務亮指出，台灣使用「ZAVESCA」最長已超過兩年，患者若不再服藥將會持續退化。以土城的林家聖為例，服用一年半之後，迄今能夠慢慢自行吞嚥食物，效果不錯。

事實上，台大醫院募款募得非常吃力，預計也只能補助到今年年底，明年也沒有能力了，政府若不繼續補助，就只能靠社會的愛心。

罕病基金會認為，罕病新藥市場小，即使患者願意當白老鼠參與臨床試驗，藥廠也常不願出錢投資，且大部分的罕病藥物都是新藥，患者人數少、服藥時間短，申請適應症及補助時，能提出的書面資料很少，都是罕病用藥最大的困境。

胡務亮建議，罕病用藥及個案，在資料不足的情況下，審議委員應直接和患者互動，了解他們的心聲、面臨的難題。

若社會民眾希望幫助這些罕病病患，可捐款到台大醫院指定用途（尼曼匹克症）

帳號：○○一四五七九一。台大醫院社會服務部-尼曼匹克症：（○二）二三五六二○九七。

   　其實,安安也是須要支持性ㄉ罕病用藥來治療,(補充銅離子）,還好醫生跟醫院目前還很幫忙配藥,讓我們有

      　　機會等待新藥ㄉ開發,只是每當看到此類新聞時,心都很痛.........也更加無耐.......
   





http://www.tfrd.org.tw/cindex.php

                     這是罕見疾病ㄉ網站,請點選罕見優格,讓你更了解我們ㄉ心情喔!